Studi Clinici (Clinical Trials)

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Gli Studi Clinici (Clinical Trials) verificano l’efficacia e la sicurezza, in pazienti, di composti o approccio clinico (preventivo, terapeutico e diagnostico) che hanno il potenziale di modificare in maniera positiva la storia della malattia e quindi la sopravvivenza e la qualità di vita’ del paziente. Tutti i farmaci introdotti nei clinical trials sono stati già ampiamente testati in modelli in vitro della malattia e la loro efficacia e sicurezza investigate in modelli animali, prima che nell’uomo. Solo i trattamenti che mostrano sicurezza ed efficacia massime vengono poi introdotti nei clinical trials.

Contatti

Per richiedere maggiori informazioni sugli studi clinici o sul reclutamento dei pazienti scrivere al seguente indirizzo email: clinicaltrialscenter@ifo.it

Studi Clinici: opportunità, arruolamento, approfondimenti

Che opportunità offre partecipare ad un Clinical Trial?

I farmaci con cui la malattia viene trattata in un clinical trial possono essere dei composti totalmente innovativi non ancora patrimonio della farmacopea nazionale e quindi utilizzati in esclusiva in specifici protocolli terapeutici anche in partnership con altre istituzioni estere aventi le stesse finalità clinico scientifiche; in questo gli Istituti offrono ai nostri pazienti la possibilità di usufruire di approcci terapeutici innovativi e potenzialmente più efficaci ed al tempo stesso tali nuove modalità terapeutiche possano essere istituzionalmente validate per poi divenire patrimonio dell’intero Sistema Sanitaro Nazionale. La tipologia farmaceutica dei prodotti ammessi allo studio può essere rappresentato da molecole sintetiche o biologiche che colpiscono bersagli molecolari noti ma con meccanismi di azione diversi da quelli dei farmaci tradizionali o che colpiscono bersagli molecolari nuovi e noti nel contribuire alla progressione del tumore. Qualunque sia il meccanismo di azione o il target del farmaco sperimentale, esso potrà essere usato come singola terapia o in combinazione con la terapia tradizionale per affiancarla ed aumentarne l’efficacia.

Perchè partecipare ad un Clinical Trial nei nostri Istituti?

A supporto dei clinical trials i nostri istituti sono in grado di mettere a disposizione avanzate piattaforme per l’inquadramento molecolare della malattia, basate sulla investigazione di molteplici marcatori molecolari. Questo approccio fornisce importanti informazioni diagnostiche e prognostiche , sia all’ inizio del trial che in corso d’opera e la possibiltà di usufrure dellamoderna tecnologia presente e utilizzabile ai fini diagnostici-terapeutici è suffragata da pubblicazioni in riviste dal forte impatto scientifico.

Seguendo tale percorso nei nostri Istituti, diventa attuabile quello che è una delle più recenti acquisizioni concettuali nello studio dei tumori degli ultimi anni: vale a dire la necessità di comprendere, al di là della presenza di uno o più geni malati, il contesto nel quale tali geni difettosi interagiscono e funzionano. Una caratterizzazione dettagliata del contesto in cui le mutazioni del DNA operano (che può essere diverso da paziente a paziente) e’ un fattore estremamente importante che determina la progressione della malattia. Tale tipo di “monitoraggio molecolare” e’ una possibilità reale ed integrata del percorso diagnostico in IFO e perfettamente rispondente alla idea della “personalized medicine” e della ricerca come percorso dal “bench to bedside”.

Come funziona l’ arruolamento in un Clinical Trial?

I clinical trials possono essere promossi dal Ministero della Salute, da Istituti omolohi ai nostri dalle Università o anche da Industrie Farmaceutiche nazionali ed internazionali. In ogni caso, i ricercatori guideranno i trials e seguiranno in dettaglio, con un follow-up giornaliero, l’evoluzione dello studio.

Posso partecipare ad un Clinical Trial?

L’adesione o meno alla partecipazione ad un clinical trial si può definire come decisione collettiva nel senso che coinvolge in primis il paziente, il suo medico curante, i familiari e, ovviamente, lo staff preposto degli Istituti.

Informazioni essenziali per una decisione tempestiva e corretta sono:

La diagnosi completa e dettagliata della malattia
La storia della malattia

Una valutazione approfondita di tali informazioni e’ determinante per stabilire l’ eleggibilità del paziente ad essere arruolato nel trial.
Dal punto di vista del rapporto tra pazienti ed istituzione, verranno fornite con chiarezza le seguenti informazioni, aggiornate al meglio della conoscenza disponibile:

Sicurezza del trattamento (in termini di effetti collaterali)
Correnti conoscenze sulla capacità del trattamento di influire sulla storia della malattia

La comparazione con le terapie correnti e sulla attuabilità della terapia sperimentale nel contesto specifico del paziente (genetica, condizioni generali di salute, etc)

Elementi prognostici personalizzati (quanto tempo libero dalla malattia può garantirmi la terapia corrente?) grazie alla possibilità di inquadrare il paziente a livello molecolare.

Chi guida il Clinical Trial?

Per ogni clinical trial, viene identificato un direttore dello studio, che sovraintende affinchè lo studio venga svolto nel più rigoroso rispetto delle norme etiche, che la diffusione dei dati (quando disponibili) sia organizzata rigorosamente e tempestivamente e si occupa di mantenere rapporti chiari ed efficaci di collaborazione con tutte le Istituzioni coinvolte nel trial.
I clinical trials non consistono solo nell’utilizzo di molecole a scopo terapeutico.
Sebbene il concetto di clinical trial sia più comunemente associato all’utilizzo di molecole a finalità terapeutica, è importante ricordare che esistono altri tipi di approcci sperimentali che rientrano nella stessa categoria (clinical trials):

Trials clinici per validare l’efficacia di composti in grado di prevenire l’insorgenza di tumore in soggetti sani (chemoprevenzione) o per prevenire o ridurre la recidiva tumorale in soggetti che hanno già combattuto tale malattia con approcci terapeutici tradizionali.
Validazione di metodologie diagnostiche innovative per acquisire informazioni più dettagliate sulla stato della malattia, più specifiche possibile per il paziente e quindi in grado di aiutare a fornire approcci terapeutici personalizzati (il tumore è diverso da paziente a paziente, a parità di diagnosi)
Utilizzo di screening generali di popolazione per acquisire informazioni epidemiologiche sulla distribuzione della malattia e sui fattori di rischio che concorrono alla sua insorgenza e progressione.
Trials clinici che intendono identificare nuovi approcci per migliorare la qualità di vita dei pazienti sia durante i trattamenti che in ogni altro momento nella storia della malattia.

Fasi del Trial Clinico

I trials clinici sia in Italia che all’estero, sono composti di varie fasi e la durata di ciascuna fase varia a seconda del tipo di approccio sperimentale che si applica, del tempo di osservazione richiesto per ottenere dati affidabili e della risposta dei pazienti arruolati. Tutto questo, senza dimenticare che lo scopo di ogni trial è quello di capire, in maniera chiara, quanto un nuovo trattamento sia sicuro e quanto sia migliore di quelli attualmente codificati.

Nel caso in cui nel trial si testino nuovi composti a scopo terapeutico, è possibile identificare con maggiore precisione 4 fasi distinte:

Nella fase 1 i ricercatori testano, in un ristretto gruppo di pazienti, la sicurezza del farmaco, le dosi ottimali di trattamento e operano uno studio dettagliato degli effetti collaterali.
Nella fase 2 il composto viene somministrato ad un gruppo più numeroso di pazienti per studiarne l’efficacia e definitivamente caratterizzarne gli effetti collaterali.
Nelle fase 3 l’efficacia del farmaco, da solo o in combinazione con il regime terapeutico tradizionale, viene studiata estensivamente. Si fanno valutazioni comparative con i trattamenti tradizionali e si opera una valutazione definitiva della sua efficacia.
Nella fase 4, il composto è ormai patrimonio della farmacopea nazionale e come tale in questa fase, la valutazione viene effettuata su gruppi molto ampi di pazienti e l’efficacia e gli effetti collaterali vengono valutati su una scala temporale molto più lunga (anni).

Cosa e’ un placebo e cosa è la randomizzazione?

Un placebo consiste in una pillola, liquido o polvere di aspetto identico al farmaco sperimentale testato ma senza effetto. L’uso del placebo è di grande importanza per valutare l’efficacia del farmaco in sperimentazione. Inoltre l’uso del placebo è in genere regolamentato dalla regola del “doppio cieco”, secondo la quale sia il medico somministrante il farmaco sia il paziente che lo riceve non sanno se si tratti del placebo od del composto sperimentale. Quindi, i pazienti verranno organizzati in due gruppi (placebo e trattamento) in maniera tale da non sapere a quale gruppo appartengono.
Come menzionato sopra, i pazienti che sono parte di un clinical trial riceveranno la migliore assistenza possibile, in modo da controllare e valutare immediatamente ogni effetto indesiderato del trattamento possa verificarsi.
Inoltre, il team di medici responsabili del trial può, in caso il trattamento col farmaco sperimentale dia benefici molto superiori rispetto al placebo, decidere di somministrare il farmaco sperimentale anche ai pazienti del gruppo “placebo”, sempre secondo la regola del “doppio cieco”.
In ogni caso, ciascun paziente arruolato ed in qualunque momento, può decidere di abbandonare il trial, previa consultazione con il team responsabile. La decisione del paziente di non continuare con il trial non influirà in alcun modo sulla qualità dell’assistenza da lui ricevuta.

Clinical Trials Center degli IFO

Con delibera n.602 del 6 agosto 2018 gli IFO hanno riorganizzato il proprio Clinical Trial Center.

Il Clinical Trials Center (CTC) è una modalità organizzativa che centralizza e unifica il coordinamento ed il monitoraggio delle sperimentazioni cliniche, con la finalità di fornire servizi di carattere gestionale e metodologico ai ricercatori promuovendo anche la collaborazione tra di loro. Costituisce altresì un fattore incentivante per gli investimenti privati, che prediligono gli Istituti all’interno dei quali è attiva una struttura in grado di sostenere, trasversalmente alle unità operative interne, l’intero processo della sperimentazione clinica (studi di fase II, III, IV). Gli studi di Fase 1 si svolgono presso il Centro Studi di Fase 1 (Early Phase) IFO.

Il CTC svolge le seguenti funzioni:

coordina e monitora le attività funzionali alla gestione delle sperimentazioni cliniche all’interno degli IFO, ponendosi come punto di riferimento qualificato;
garantisce alle Direzioni Scientifiche degli IRCCS Regina Elena e San Gallicano ed alla Direzione Sanitaria IFO un maggiore controllo dei processi che riguardano le sperimentazioni;
supporta in particolar modo la ricerca spontanea no profit;

Si interfaccia con le Unità Operative coinvolte per le attività di ricerca sperimentali coordinandone le attività proprie delle sperimentazioni finalizzate a:

fornire servizi di carattere amministrativo, gestionale, metodologico e statistico ai ricercatori per l’ideazione, il disegno, la pianificazione, le fasi di start-up, la conduzione, l’analisi e la reportistica di studi clinici affinché queste attività siano eseguite nel rispetto delle Good Clinical Practice (GCP) e dei protocolli stessi;
supportare la gestione delle procedure autorizzative, la conduzione e la rendicontazione economica di uno studio clinico;
favorire, nella ricerca profit e no profit, la crescita professionale dei ricercatori coinvolti in termini di rispetto delle GCP e degli aspetti regolatori;
garantire il controllo della qualità degli studi (sperimentazioni interventistiche e studi osservazionali) con i promotori degli studi profit e no-profit;
sostenere il monitoraggio delle informazioni riguardo la fattibilità degli studi in termini di pazienti potenzialmente arruolabili;
incrementare la collaborazione sinergica tra i ricercatori impegnati negli studi;
valutare le sperimentazioni proposte da ricercatori degli IFO, per le quali gli IFO assumono il ruolo di Promotore, e monitorare lo stato di avanzamento di quelle approvate;
individuare le aree di maggiore interesse strategico per l’Istituto e proporre iniziative necessarie alla promozione di progetti di sperimentazione clinica in tali aree.

Il personale che lavora presso il CTC deve avere capacità di lavorare in equipe, di relazionarsi con l’esterno, di risolvere criticità emergenti, garantire assenza di conflitto di interessi ed è tenuto al
segreto d’ufficio. Con l’atto deliberativo che recepisce il presente Regolamento di funzionamento del CTC viene contestualmente nominato dal Direttore Generale degli IFO un Responsabile del CTC, su parere dei due Direttori Scientifici e del Direttore Sanitario IFO.
Il CTC dispone, oltre che di personale, anche di uno spazio fisico adeguato che permette nell’insieme di centralizzare la gestione dei data manager (sotto coordinamento del Responsabile del CTC), di ospitare gli infermieri di ricerca, di gestire audits/monitoraggi degli studi clinici con le Ditte Farmaceutiche/Promotori/CRO o con le Agenzie Regolatorie. Inoltre il CTC dispone, attraverso le quote derivanti dalla ripartizione dei fondi provenienti dalle sperimentazioni cliniche, di adeguate risorse finanziarie che possono essere utilizzate anche per il continuo aggiornamento professionale.
Il CTC svolge la sua attività secondo procedure operative standard (SOP) che saranno sistematicamente monitorate tramite audit interni nell’ottica di un miglioramento continuo della qualità.